Planung von Studien

Der Verlauf einer Studie ist maßgeblich abhängig von deren sorgfältiger Planung und der Einschränkung beziehungsweise idealerweise dem Ausschluss äußerer Einflussfaktoren auf die Studienergebnisse. Dazu werden Planungs- und Kontrollmaßnahmen durchgeführt, die trotz unterschiedlichen Alters, Geschlechts, Schweregrad der Erkrankung und körperlicher Konstitution weitgehend gleiche Ausgangsvoraussetzungen ermöglichen und eine verlässliche Ergebnisfindung herbeiführen. Zu den Planungsmaßnahmen gehören die Festlegung der Studienart, die Auswahl der Probanden, die Festschreibung der zu messenden Parameter, die Art der Kontrollgruppe und die Form der Auswertung.

Randomisierung

Randomisierung bezeichnet die zufällige Einteilung der Studienteilnehmer in die Behandlungsgruppen, denen unterschiedliche Wirkstoffe verabreicht werden, um das neue Arzneimittel mit bestehenden Therapiemaßnahmen zu vergleichen. Durch die Randomisierung wird vermieden, dass sich nicht ausschließlich Patienten mit gleichen Voraussetzungen, beispielsweise bezüglich Alter oder Schweregrad der Erkrankung in einer Studiengruppe befinden, sondern eine objektive Vergleichsmöglichkeit gegeben ist. Daneben sollen eine Verzerrung des Wirksamkeitseffekts und Alternativerklärungen für die Wirksamkeit einer Behandlungsmethode vermieden werden.

Verblindung

In der Verbindung mit Randomisierung wird häufig mit dem Mittel der sogenannten Verblindung gearbeitet. Im Rahmen einer Doppelblindstudie ist nicht nur den Patienten, sondern auch dem Studienarzt nicht bekannt, welche der Gruppen der Patient zugeordnet wird. Damit kann bewussten und unbewussten Einflüssen auf das Studienergebnis und einer damit verbundenen Ergebnisverzerrung vorgebeugt und Selektionseffekte können vermieden werden. Dabei ist darauf zu achten, dass sich die Arzneimittel äußerlich nicht unterscheiden und in Aussehen, Geschmack und Geruch identisch sind.

Vermeidung von Verzerrungen

Verzerrungen können beispielsweise vorkommen, wenn ein Arzt mit der zu testenden Behandlungsmethode sehr gut oder sehr schlecht zurechtkommt oder Patienten, die den neuen Wirkstoff erhalten, intensiver betreut als Angehörige der Kontrollgruppe. Ausnahmsweise wird bei Studien ohne Kontrollgruppe gearbeitet, wenn beispielweise kein hinreichend wirksames Kontrollmedikament zur Verfügung steht. Bei einer Blindstudie wird in der Regel erst zum Zeitpunkt der Auswertung veröffentlicht, in welcher der Studiengruppen sich der Patient befunden hat.

Placebo-Vergleich

Um die Wirksamkeit eines neuen Medikaments genau untersuchen zu können, wird häufig der Vergleich zwischen Patienten, die dieses Arzneimittel testen und solchen unternommen, die ein Scheinmedikament, ein sogenanntes Placebo, erhalten. Die Verblindung bewirkt, dass beim Patienten keine Erwartungshaltung bezüglich der Wirksamkeit gefördert wird. Bei einem Vergleich der Placebo- mit der sogenannten Verum-Gruppe wird die psychisch empfundene Wirkung mit der tatsächlichen Wirksamkeit verglichen und ausgewertet. Bei einigen Krankheitsbildern, vor allem denjenigen mit möglichem tödlichen Ausgang, wird aber von der Placebo-Gabe abgesehen, da diese ethisch nicht vertretbar wäre. Bei der sogenannten Crossover-Methode werden Placebo- und Verum-Gruppe zur Mitte der Studie gewechselt.

Barbara Kliem